Pallab Ghosh 科學記者,BBC新聞

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牛津的研究人員運用先進的基因治療技術防止一名男子失去他的視力這是史

上第一次嘗試矯正排列於眼球後方之感光細胞的遺傳缺陷。醫學科學院院長

表示,基因治療這種的治療方法將很快就可以廣泛使用。

 

這項手術治療於布里斯托的一個仲裁律師63歲的喬納森悅,進行了操作。

悅先生還能正常的看東西,是直到大約19歲當他開始在黑暗中看到有困難。

醫生們告訴他,他的視力會得到逐步惡化,他最終會失明。

在他的視力逐漸惡化,並沒有停止悅先生取得訟務律師資格。

10年前,他發現他在光線昏暗的法庭閱讀陳述有困難。

“最壞的狀況是當我讀出法院發表的聲明中,我犯了一個錯誤。

法官轉向我啪地問說 '你能不能閱讀,悅先生​​!”於是我決定

是時候把我的假髮放下(英國律師出庭需帶假髮),離開法庭答辯。

 

來自牛津大學的遺傳學家丹里平斯基解釋基因治療之過程。

悅先生是能夠看得夠好,可以在家工作,並希望該操作能使他繼續他的專業。

如果不進行治療,他將會在幾年內變成是盲目並且無法做他現在方式的工作。

“我希望事情,能變得更好一點,”他說。

 

悅先生患有一種罕見的遺傳疾病已知為脈絡膜缺失症 (Choroideremia)。

這些患者開始於視力正常的生活,直到他們的童年後期,

他們發現,他們在晚上看不到任何東西,

而此診斷發現通常已是在童年中間到後期。

而且,它是一種令人難過的破壞性診斷,因為這些年輕人被告知,

他們正在逐漸完全失去他們的視線,通常的時候,

在他們40多歲時,將失去他們所有的視線。

這種病情沒有治療的方式。

 

本病是由遺傳性缺陷基因稱為 REP1所造成。

因為沒有一個正常功能基因,在眼內偵測光的細胞會死亡。

基因治療背後的想法很簡單:停止細胞的死亡,

注入正常功能版本的基因進入細胞中。

這是第一次,人類試圖矯正排列於眼睛後方之感光細胞的基因缺陷。

   
悅先生是12名在牛津的約翰拉德克利夫醫院

接受這種實驗技術患者在未來兩年的第一位。

他的醫生,羅伯特麥克拉倫教授認為,他將確切地知道悅先生

眼睛的退化情形是否在兩年內停止。如果是這樣的話,他的視力將會無限期地保存。

 

如果這個治療有效,我們希望去治療在童年早期階段的患者,

他們仍然有正常的視力和可以做正常的事情,以防止他們失去視力。

麥克拉倫教授認為,“如果這種基因療法的工作原理,它可用於治療多種眼疾,

包括中老年人,黃斑變性失明的最常見的形式。我有沒有個人的未來無疑將會有一個基因治療黃斑變性“
麥克拉倫教授說“這是一種遺傳性疾病,我從來都沒有懷疑未來會有基因治療來矯正它。”

    牛津的研究員從四年前開始在倫敦的摩菲醫院開始基因治療臨床試驗。

這些試驗的主要目的是要證明,該技術是安全的。

治療視線幾乎消失了的成年患者,採取略為不同的方法,並在兒童進行了測試。

    據領導這一研究的羅賓阿里教授表明,基因療法不僅是安全,而且已經有部分患者顯著改善。

他說,”看到一個眼的基因治療臨床試驗開始進行是非常令人興奮地,

近年來這個領域迅速地發展。““在過去 12個月內,

一些新的用於治療各種視網膜疾病的基因治療試驗已經很快開始進一步的審查,我們都期待看到的結果。”

    使用基因療法治療的一大堆條件的概念已經存在了20年以上。

但是,除了一些明顯的例子外,這是一個炒作的想法。

然而,現在看來,該技術是可以開始應用,至少在治療視力障礙。
據在牛津大學的醫學科學院院長約翰貝爾教授(爵士)

說,“大部分的視線障礙,在未來 10年可治療”。
“這是一組疾病的分子醫學已經達到了一個里程碑,

我們現在可以介由一個非常精確的方式來糾正導致盲目的首位缺陷。

是實際上可以糾正基因缺陷的可能性。 “


 

文獻出處

http://www.bbc.co.uk/news/health-15446912

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